martedì 29 gennaio 2008

Il «diamante» del San Raffaele.. per i BAMBINI.



Il «diamante» del San Raffaele..

Quando una malattia incurabile colpisce un bambino la sfida per chi fa ricerca diventa ancora più urgente. Sono ancora molte le patologie che colpiscono i bambini, anche molto piccoli, e talvolta sono così gravi da portarli alla morte in poco tempo.La talassemia, ad esempio, è una grave anemia genetica da cui non si guarisce: sono tanti i bambini, infatti, condannati a trasfusioni di sangue per tutta la vita. Una speranza arriva dai trapianti di midollo osseo: al San Raffaele, che dal 2005 collabora con l'Istituto Mediterraneo di Ematologia, già 43 piccoli pazienti hanno ricevuto questo trattamento. Una strada possibile, però, solo per chi ha un donatore compatibile. Per gli altri un'occasione in più arriva dalla terapia genica. La tecnica è nella fase finale di studio in laboratorio e si spera, dopo le opportune verifiche di fattibilità, di poter iniziare una sperimentazione clinica tra qualche tempo.La terapia genica è uno dei settori della ricerca in cui il San Raffaele è da sempre all'avanguardia: dal 2000 ad oggi sono stati curati 10 bambini colpiti dall'ADA-SCID, un'alterazione genica che priva di difese immunitarie l'organismo e li costringe a vivere in una sorta di “bolla sterile”. Sostituendo il gene difettoso, i ricercatori hanno restituito ai bambini una vita normale, senza più infezioni. Questo protocollo è stato recentemente applicato anche negli USA e definito il trattamento sperimentale più efficace oggi disponibile.Un'altra patologia molto grave, soprattutto per le conseguenze sulla qualità della vita, è il diabete autoimmune di tipo 1: non c'è ancora una cura e obbliga a seguire per sempre uno stile di vita molto rigido e vincolante.Ogni anno nel mondo 70mila giovani sotto i quindici anni si ammalano di questa malattia, che è la forma più frequente in età pediatrica e che compare sempre più spesso in bimbi molto piccoli. E a lungo termine esiste un forte pericolo di gravi complicanze con danni agli occhi sino alla cecità, ai reni, obbligando alcuni al trapianto, e al sistema nervoso e cardiovascolare, con un alto rischio di infarto e ictus.Per questo la ricerca punta oggi a prevenire la malattia.Al San Raffaele partirà a breve una sperimentazione internazionale sull'efficacia dell'insulina come “vaccino” contro il diabete di tipo 1. Assunto per bocca dai bambini a rischio, questo enzima, attivando un meccanismo immunologico, li proteggerebbe dalla comparsa del diabete. Non solo: per chi è già malato si sta anche cercando di eliminare il rigetto dopo il trapianto delle cellule pancreatiche produttrici di insulina, una delle più importanti prospettive contro il diabete. Proprio per trovare nuove cure per le malattie dei più piccoli sorgerà al San Raffaele un nuovo Dipartimento Materno-infantile. Sarà un centro d'avanguardia per ricerche e sperimentazioni cliniche contro molte patologie che colpiscono i bambini, dalla talassemia al diabete, dalle immunodeficienze come l'ADA-SCID e la Sindrome di Wiskott-Aldrich a gravi malattie genetiche neurodegenerative come le malattie lisosomiali. Già in costruzione, sarà un edificio a forma di diamante di 11 piani, ciascuno di circa 900 mq per un totale di 10.000 mq circa di superficie. Ospiterà un centro di ricerca e clinica per le malattie pediatriche ma anche un Punto nascita strettamente integrato con l'area neonatologica e di assistenza alle neo-mamme. L'Unità di terapia intensiva neurochirurgica sarà trasferita nel dipartimento con una specifica sezione pediatrica. Tutta la degenza pediatrica inoltre sarà riorganizzata in unità interfunzionali e interattive specializzate nel campo delle terapie geniche e cellulare e della biologia molecolare.Una sfida su molti fronti, quindi, che richiede un impegno di grande portata: oltre 30 milioni di euro per un progetto che si concluderà entro il 2008.
2002: la prima applicazione di terapia genica su bambini malati di SCID-ADA Nuove sperimentazioni cliniche per il diabete Il progetto del Dipartimento Materno-infantile Linee di ricerca Terapia genica

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